Na última quinta-feira (15), um estudo publicado no The New England Journal of Medicine apresentou um caso de terapia genética salvou a vida de um bebê com uma doença raríssima e grave. KJ, diagnosticado ao nascer com deficiência de carbamoil fosfato sintetase 1 (CPS1), uma falha no fígado que impede o corpo de eliminar amônia, recebeu um tratamento com a técnica de edição genética CRISPR.
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A doença, que afeta uma em cada 1,3 milhão de pessoas, pode causar danos neurológicos irreversíveis e até a morte nos primeiros meses de vida. KJ passou seis meses no hospital seguindo uma dieta restrita, até receber duas doses de uma terapia feita sob medida, em fevereiro deste ano, no Hospital Infantil da Filadélfia.
A terapia utilizou o método CRISPR, uma ferramenta que edita o DNA de forma precisa, como um “copia e cola” genético. No caso de KJ, os médicos usaram uma versão ainda mais refinada, chamada base editing, que corrige letras específicas do DNA sem precisar cortá-lo. A edição foi aplicada diretamente no fígado com nanopartículas de gordura (as mesmas usadas em vacinas de covid-19) para entregar o tratamento com segurança.
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Sete semanas após a primeira dose, o bebê já conseguia consumir mais proteínas e precisava de menos remédios. Sem efeitos colaterais graves, os médicos afirmam que os resultados são animadores.
Embora o caso envolva apenas um paciente, a equipe médica acredita que a técnica pode, no futuro, ser adaptada para tratar centenas de doenças genéticas raras. É um passo pequeno, mas promissor, rumo a uma nova era da medicina personalizada.
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