Medicamento \u00e9 administrado em dose \u00fanica e custa R$ 17 milh\u00f5es \u2013 Foto: Matheus Brasil\/MS<\/p>\n<\/div>\n

Em janeiro de 2025, ap\u00f3s uma determina\u00e7\u00e3o judicial, o minist\u00e9rio da Sa\u00fade fez a primeira compra do Elevidys, rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es capaz de restaurar, ainda que de forma parcial, a fun\u00e7\u00e3o muscular em pacientes pedi\u00e1tricos diagnosticados com DMD.<\/p>\n

A aplica\u00e7\u00e3o foi direcionada para dois pacientes, que passaram por atendimento no Servi\u00e7o de Refer\u00eancia em Doen\u00e7as Raras do Hospital de Cl\u00ednicas de Porto Alegre. A aplica\u00e7\u00e3o foi realizada atrav\u00e9s do SUS (Sistema \u00danico de Sa\u00fade), na mesma unidade.<\/p>\n

Segundo o advogado que representa a fam\u00edlia catarinense, Luciano Demaria, a decis\u00e3o \u00e9 in\u00e9dita em Santa Catarina e o rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es deve ser disponibilizado em at\u00e9 90 dias, a contar desta quarta-feira (2).<\/p>\n

Fam\u00edlia conquista medica\u00e7\u00e3o ap\u00f3s oito meses de a\u00e7\u00e3o judicial<\/h2>\n

A primeira a\u00e7\u00e3o foi protocolada em julho de 2024, logo ap\u00f3s a FDA (Administra\u00e7\u00e3o Federal de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos, em tradu\u00e7\u00e3o literal) aprovar o uso do rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es. Como a medica\u00e7\u00e3o ainda n\u00e3o tinha autoriza\u00e7\u00e3o da Anvisa (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria), o pedido foi negado.<\/p>\n

\u201cEu pedi a tutela de urg\u00eancia por cinco, seis vezes e sempre foi negada. O pedido inicial foi baseado na aprova\u00e7\u00e3o da FDA, antes de ser aprovado no Brasil. Depois disso, o processo foi maturando e a crian\u00e7a passou por uma per\u00edcia para verificar o diagn\u00f3stico e poss\u00edvel efic\u00e1cia do medicamento, o que ficou comprovado\u201d, explicou Luciano Demaria, advogado especialista em direito civil, \u00e0 reportagem do ND Mais<\/strong>.<\/p>\n

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Elevidys foi aprovado pela Anvisa, para uso no Brasil, em dezembro de 2024 \u2013 Foto: Matheus Brasil\/MS<\/p>\n<\/div>\n

Ap\u00f3s a aprova\u00e7\u00e3o do rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es pela Anvisa, a fam\u00edlia ingressou com um novo pedido, baseado na comprova\u00e7\u00e3o pericial de que o f\u00e1rmaco poderia ser eficaz para o caso do pequeno paciente. Ao autorizar a compra por parte da Uni\u00e3o, a Justi\u00e7a Federal em Santa Catarina considerou a decis\u00e3o tomada pelo STF (Supremo Tribunal Federal) em janeiro, que autorizou fornecimento do rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es para pacientes no hospital ga\u00facho.<\/p>\n

\u201c\u00c9 segura a conclus\u00e3o de que o autor atende aos crit\u00e9rios que se fazem necess\u00e1rios para a elegibilidade do tratamento. Compreende-se que a urg\u00eancia \u00e9 pr\u00f3pria do quadro cl\u00ednico apresentado, com base na janela temporal definida na bula da medica\u00e7\u00e3o e na pr\u00f3pria homologa\u00e7\u00e3o do acordo junto ao STF\u201d, destacou o juiz federal Ant\u00f4nio Ara\u00fajo Segundo, na decis\u00e3o que autoriza a compra do rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es.<\/p>\n

\u201cEspero que ele possa correr e pular\u201d, diz fam\u00edlia<\/h2>\n

O diagn\u00f3stico de distrofia muscular de Duchenne aconteceu quando o paciente tinha 4 anos. O menino possui uma irm\u00e3 g\u00eamea que, por caracter\u00edstica da doen\u00e7a em afetar principalmente homens, n\u00e3o possui a condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica.<\/p>\n

\u201cEle e a irm\u00e3 nasceram prematuros e, por conta disso, quando fizeram um ano, a pediatra que acompanhava pediu exames de sangue. O resultado veio com as enzimas do f\u00edgado (TGO e TGP) alteradas, imaginamos que fosse outro problema. Viajamos para S\u00e3o Paulo, fomos encaminhados para neuropediatra, que deu indicativo de DMD, e o diagn\u00f3stico foi confirmado com exame de DNA\u201d, contou a m\u00e3e da crian\u00e7a ao ND Mais.<\/strong> Ela pediu para ter a identidade preservada para n\u00e3o expor a fam\u00edlia.<\/p>\n

Desde que o diagn\u00f3stico foi confirmado, h\u00e1 tr\u00eas anos, a rotina de todos foi afetada. \u201cTivemos que mudar de cidade para garantir melhor qualidade de vida para ele. O meu filho faz terapias em duas cl\u00ednicas, em S\u00e3o Jos\u00e9, e fez acompanhamento com a neuropediatra e cardiologista em S\u00e3o Paulo\u201d, disse a m\u00e3e. Atualmente, eles vivem na capital catarinense.<\/p>\n

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Rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es \u00e9 capaz de restaurar, ainda que de forma parcial, a fun\u00e7\u00e3o muscular em pacientes pedi\u00e1tricos \u2013 Foto: Sarepta Therapeutics\/Reprodu\u00e7\u00e3o<\/p>\n<\/div>\n

A crian\u00e7a tem capacidade cognitiva preservada e ainda \u00e9 capaz de andar, mesmo que com algumas limita\u00e7\u00f5es. \u00c0 medida que a doen\u00e7a progride, podem ocorrer problemas card\u00edacos e respirat\u00f3rios, que come\u00e7am a surgir por volta dos 9 anos, causados pela perda de capacidade muscular. A maioria das abordagens terap\u00eauticas atuais trata os sintomas da doen\u00e7a.<\/p>\n

Segundo a fam\u00edlia, o tratamento do menino \u00e9 paliativo, com uso de polivitam\u00ednicos e corticoides. Al\u00e9m disso, ele faz fisioterapias de solo e hidroterapia para evitar encurtamento das articula\u00e7\u00f5es. A aplica\u00e7\u00e3o do rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es deve acontecer em at\u00e9 90 dias, conforme determinado pela Justi\u00e7a Federal.<\/p>\n

Com a aplica\u00e7\u00e3o do medicamento, a fam\u00edlia espera que o menino possa ter uma vida bastante pr\u00f3ximo da normalidade para uma crian\u00e7a da idade dele. \u201cEu espero que ele possa fazer tudo que os amigos dele fazem, correr, pular, subir escadas\u201d, afirmou a m\u00e3e, esperan\u00e7osa com o resultado judicial.<\/p>\n

Rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es pode restaurar fun\u00e7\u00f5es motoras<\/h2>\n

O Elevidys foi aprovado pela Anvisa em dezembro de 2024, em car\u00e1ter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolu\u00e7\u00e3o da Diretoria Colegiada 505\/2021, devido \u00e0 gravidade da DMD e \u00e0 aus\u00eancia de alternativas terap\u00eauticas para os pacientes.<\/p>\n

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Medicamento s\u00f3 pode ser administrado em pacientes de 4 a 7 anos de idade \u2013 Foto: Freepik\/ND<\/p>\n<\/div>\n

Segundo o \u00f3rg\u00e3o, o rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es age utilizando um vetor viral para transportar um gene humano, capaz de codificar a microdistrofina e substituir a prote\u00edna distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente. O medicamento \u00e9 aplicado de forma intravenosa, com a quantidade ajustada conforme o peso da crian\u00e7a.<\/p>\n

Seguindo as determina\u00e7\u00f5es da fabricante, o f\u00e1rmaco deve ser administrado em pacientes entre 4 anos e 7 anos, 11 meses e 29 dias. N\u00e3o h\u00e1 dados suficientes para verificar o benef\u00edcio do uso do produto em pacientes com idade superior \u00e0 indicada. O paciente beneficiado, em Santa Catarina, com a decis\u00e3o completou 7 anos em 27 de mar\u00e7o de 2025.<\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Um casal de Florian\u00f3polis conquistou, na Justi\u00e7a Federal, o direito a um rem\u00e9dio de R$ 17 milh\u00f5es, que pode mudar a vida do filho, uma crian\u00e7a de apenas 7 anos. Diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne, ele tem limita\u00e7\u00f5es motoras provocadas pela aus\u00eancia da distrofina, prote\u00edna que ajuda a manter… Continue lendo → <\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-215017","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-sem-categoria"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/215017","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=215017"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/215017\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=215017"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=215017"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/agencia5.jornalfloripa.com.br\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=215017"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}