SUS aplica pela 1ª vez remédio mais caro do Brasil; dose custa R$ 11 milhões

Na última quarta-feira (19), o Ministério da Saúde anunciou que o remédio mais caro do Brasil foi aplicado pela primeira vez no Sistema Único de Saúde (SUS). Trata-se da terapia gênica com Elevidys, administrada em pacientes com distrofia muscular de Duchenne no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA). Cada dose vale R$ 11 milhões.

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“Essa experiência nos mostra que o SUS pode estar na vanguarda no que se refere à capacidade que sua rede tem de absorver tecnologias que envolvem alta complexidade em termos de organização e processos”, anunciou o coordenador-geral de doenças raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores.

O registro do medicamento na Anvisa é de caráter excepcional e condicionado ao monitoramento contínuo — válido até dezembro de 2029, e sua renovação dependerá do cumprimento de requisitos específicos pela empresa.

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Em janeiro de 2025, a farmacêutica responsável pelo medicamento solicitou a avaliação da tecnologia pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). De acordo com o Ministério, o direito de acesso a medicamentos com eficácia comprovada é garantido a todos.

Na ocasião, a equipe do Hospital de Clínicas de Porto Alegre foi capacitada e treinada pelo Ministério da Saúde, em parceria com o laboratório farmacêutico produtor, para a manipulação e preparação adequada da terapia. 

De acordo com a chefe da Seção Central de Misturas Intravenosas do HCPA, Laura Alegria, o medicamento exigiu o armazenamento em ultra-freezer a -80º. 

O remédio mais caro do Brasil

O Elevidys é feito para estabilizar a função muscular, indicado para pacientes entre 4 e 7 anos 11 meses e 29 dias. O Ministério da Saúde comenta que as evidências disponíveis ainda são limitadas e o tratamento tem sido debatido pela comunidade científica. 

A expectativa, segundo a neurologista infantil responsável pelo Ambulatório de Doenças Neuromusculares do HCPA, Michelle Becker, é estabilizar ou tornar a progressão da doença mais lenta:

A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada.

Conforme o Conselho Federal de Farmácia descreve, o Elevidys é uma terapia avançada classificada como terapia gênica:

Seu mecanismo de ação utiliza um vetor viral para introduzir no organismo um gene humano que codifica a microdistrofina, uma proteína que substitui, de forma parcial, a função da distrofina ausente ou defeituosa. O objetivo é restaurar a função muscular dos pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em dose única por via intravenosa, com a quantidade ajustada conforme o peso da criança.

A terapia foi utilizada para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara.

Distrofia muscular de Duchenne

Essa alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração de uma proteína no músculo das crianças – a distrofina – que vai ocasionar o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. A condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras.

Basicamente, a doença provoca o enfraquecimento e a degeneração dos músculos do corpo. “É causada por uma mutação genética que impede a produção da distrofina, uma proteína essencial para a integridade das células musculares”, diz o Conselho Federal de Farmácia.

Entre os sintomas mais comuns da distrofia tratada pelo remédio mais caro do Brasil estão: dificuldades para caminhar e correr, quedas frequentes, fadiga, dificuldades de aprendizado, além de complicações cardíacas e respiratórias.

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